SMA | מה גורם לSMA

מה גורם לניוון שרירים שדרתי?

SMA הוא מחלת עצב-שריר גנטית נדירה הנגרמת על ידי מוטציה בגן 1survival motor neuron.
גן זה אחראי ליצור החלבון (SMN) survival motor neuron השומר על בריאותם ותפקודם התקין של הנוירונים המוטוריים.
התנוונות הנוירונים המוטוריים מובילה לירידה הדרגתית במסה ובכח של השרירים (אטרופיה).

SMA | מה גורם לSMA

מהו ניוון שרירים שדרתי (SMA)?​

SMA משפיע על החלק במערכת העצבים השולט בתנועת השרירים הרצוניים. בניוון שרירים שדרתי ישנו אבדן של תאים חשובים בחוט השדרה – אלו נקראים נוירונים מוטוריים – החיוניים לכח השרירים ולתנועה. הנוירונים המוטורים מווסתים את פעילות השריר באמצעות שליחת אותות ממערכת העצבים המרכזית (CNS), שהיא חלק ממערכת העצבים של הגוף הכולל את המח ואת חוט השדרה. 1,2
אבדן של נוירונים מוטוריים מתפקדים מוביל לחולשה וניוון של שרירים שהולכים ומחמירים (הירידה הדרגתית במסה ובכח של השרירים) מכיוון שהשרירים מפסיקים לקבל אותות ממערכת העצבים המרכזית

בניגוד למחלות עצב-שריר נדירות אחרות, קיימת הבנה ברורה לגבי הגורם הגנטי הספציפי לניוון שרירים שדרתי. SMA נגרם על ידי מוטציה בגן survival motor neuron 1 (SMN1) האחראי ליצור חלבון. חלבון זה שומר על בריאותם ותפקודם התקין של הנוירונים המוטוריים. אצל אנשים עם ניוון שרירים שדרתי, שני העותקים של הגן SMN1 מוטנטים, מה שמוביל ליצור מופחת של החלבון SMN. ללא כמות נאותה של חלבון SMN הנוירונים המוטוריים בחוט השדרה יאבדו, דבר שימנע מהשרירים לקבל אותות מתאימים מהמח. 4

מה גורם ל-SMA?

SMA מחולק לסוגים שונים
על פי גיל הופעת המחלה והיכולת התפקודית.
בנוסף, קיים טווח של חומרת מחלה בתוך כל סוג.

1. Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008;371(9630):2120-2133. 2.Wang CH, et al. Consensus statement for standard of care in spinal muscular atrophy. J Child Neurol. 2007;22(8):1027-1049. 3. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Motor Neuron Disease Fact Sheet. 2012. Available at: https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Motor-Neuron-Diseases-Fact-Sheet. Accessed January 9, 2017. 4. Genetics Home Reference. SMN2 gene. 2012. Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/gene/SMN2. Accessed January 9, 2017. 5.Kolb SJ, Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Arch Neurol. 2011;68(8):979-984.

שירות לציבור, מוגש בחסות חברת מדיסון פארמה | למידע נוסף על אודות המחלה והטיפולים הקיימים, יש לפנות לרופא המטפל

SMA0019